华盛顿——研究人员周一报告说，另一种实验性阿尔茨海默病药物可以适度减缓患者不可避免的病情恶化大约四到七个月。
礼来公司正在寻求美国食品和药物管理局批准多南单抗。 如果获得批准，这将是继日本制药商卫材 (Eisai) 最近批准的 Leqembi 后，第二种被令人信服地证明可以延缓这种夺脑疾病的阿尔茨海默氏症治疗方法。
“终于有一些希望了，对吧，我们可以谈谈，”莉莉的博士说。 约翰·西姆斯周一在阿姆斯特丹举行的阿尔茨海默病协会国际会议上告诉记者。
“我们无法治愈这种疾病，”他说。 “糖尿病也无法治愈——这并不意味着不能对患者进行非常有意义的治疗。”
礼来公司 (Lilly) 于 5 月宣布，多纳奈单抗 (donanemab) 似乎有效，但周一，《美国医学会杂志》发表了一项针对 1,700 名患者的研究的完整结果，并在阿尔茨海默病会议上公布。
donanemab 和 Leqembi 都是实验室制造的抗体，通过静脉注射给药，针对阿尔茨海默病的罪魁祸首——大脑中粘性淀粉样蛋白的堆积。 这两种药物都存在严重的安全问题——在礼来公司的研究中，脑肿胀或出血与三人死亡有关。
科学家表示，虽然这些药物可能标志着阿尔茨海默氏症治疗的新纪元，但哪些患者应该尝试这些药物以及他们能真正注意到多少益处仍然存在巨大的问题。
“如果淀粉样蛋白抗体风险低、价格便宜且易于管理，那么患者、临床医生或付款人可能不会质疑这种适度的好处。 然而，它们都不是，”博士。 加州大学旧金山分校的埃里克·维德拉 (Eric Widera) 在《美国医学会杂志》(JAMA) 社论中伴随礼来公司的新数据写道。
礼来公司的研究招募了年龄在 60 岁至 85 岁之间、处于阿尔茨海默病早期阶段的人群。 一半接受每月一次的多南单抗输注，另一半接受模拟输注，持续 18 个月。
这项研究有一些曲折。 如果有足够的淀粉样蛋白被清除，患者就会转而进行模拟输注——这种情况在一年内发生了大约一半。 由于淀粉样蛋白本身并不会导致阿尔茨海默病，因此研究人员还追踪了大脑中另一个罪魁祸首——异常 tau 蛋白的水平。 更多 tau 信号表明疾病更严重。
结果：在 18 个月的研究中，两组患者的病情均有所下降，但总体而言，接受多纳奈单抗治疗的患者病情恶化速度较慢约 22%。 一些患者的情况较好——tau 水平低至中等的患者下降速度较慢 35%，这表明该药物在疾病的早期阶段似乎效果更好。
这有多大区别？ JAMA 报告得出结论，这意味着多纳奈单抗将患者的病情恶化速度减缓了约四到七个月。
另一种测量方法：在 tau 水平较低的多南单抗接受者中，47% 的人在研究一年后被认为稳定，而接受虚拟版本的接受者中这一比例为 29%。
主要的安全问题是脑肿胀或出血，这通常不会引起任何症状，但有时可能会很严重，甚至致命。 大约四分之一的多南单抗接受者表现出肿胀的迹象，大约 20% 的人出现微出血。
科学家们已经知道，接受任何淀粉样蛋白靶向治疗的患者都需要重复进行脑部扫描来检查这些副作用，这是一个昂贵且耗时的障碍。
Widera 指出，对于反应良好的人来说，至少暂时停止多纳奈单抗治疗的可能性将有助于限制其中一些挑战。 为了进行比较，Leqembi 每两周静脉注射一次，研究人员没有测试类似的停药情况。
礼来公司的 Dr. 博士说，现在判断某些患者是否需要恢复多纳奈单抗还为时过早。 马克·明顿. 但淀粉样蛋白“不会以任何形式出现”，他推测这可能需要几年的时间。
另一个担忧是：哥伦比亚大学阿尔茨海默病专家詹妮弗·曼利 (Jennifer Manly) 在《美国医学会杂志》(JAMA) 上写道，该研究的 90% 以上的参与者都是白人，几乎没有留下关于其他人群可能如何反应的数据。
长期以来，科学家们一直在尝试用淀粉样蛋白靶向药物来减缓阿尔茨海默病的发展，但都以失败告终。FDA 于 2021 年有条件批准一种名为 Aduhelm 的药物，但由于缺乏证据表明该药确实有效，这一决定很快就以失败告终。 Leqembi 的批准和 donanemab 的有希望的数据重新点燃了人们对攻击淀粉样蛋白积聚的兴趣。
但 Mintun 承认还需要采取其他方法，并表示礼来公司预计明年将获得 tau 蛋白抗药的后期研究结果。
___
美联社健康与科学部得到霍华德休斯医学研究所科学与教育媒体集团的支持。 美联社对所有内容全权负责。
